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O Reino Unido tornou-se o primeiro país a conceder aprovação regulamentar a um tratamento médico envolvendo uma ferramenta de edição genética: a CRISPR.
Um tratamento conhecido como Casgevy será usado para tratar doença falciforme e talassemia beta. Ainda não existe nenhum tratamento bem-sucedido para os distúrbios.
O tratamento pioneiro e inovador passou pelos testes e teve como resultado a produção saudável de hemoglobina na maioria dos participantes com doença falciforme e talassemia beta, aliviando os sintomas da doença.
O tratamento é administrado retirando células-tronco da medula óssea de um paciente e editando um gene nas células em laboratório. A técnica de edição genética permite aos cientistas fazer alterações muito precisas no DNA. Depois, os pacientes passam por um tratamento de condicionamento para preparar a medula óssea antes de as células modificadas serem infundidas novamente no paciente.
