mundo
A primeira terapia gênica para adultos com hemofilia A grave, chamada Roctavian, recebeu liberação nos Estados Unidos e Alemanha.
O tratamento consiste em um procedimento que usa genes humanos sadios para substituir genes defeituosos. O Roctavian fornece um gene funcional projetado para permitir que o corpo produza o fator VIII escasso nos pacientes com a doença, aliviando-os da carga de tratamento.
Além da Alemanha, os pedidos de aprovações e outras atividades para o lançamento da terapia continuam a progredir na França e Itália. Ainda, Roctavian está atualmente sob análise da Anvisa, no Brasil, que possui a quarta maior população hemofílica do mundo, segundo a World Federation of Hemophilia.
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